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弥漫性内脑桥(DIPG)是一种幼儿群体少见的破坏性,目前无法医治。然而,最近一项早已检验出有有效地毁坏DIPG肿瘤细胞的实验药物。根据最近公开发表在《PNAS》杂志上的研究,该药物可起到于细胞途径,并指出这些途径有可能是化疗各种脑癌的富有成效的靶点。DIPG肿瘤坐落于脑桥中(这是一种高度脆弱的结构,将大脑相连到脊髓)。
手术手术肿瘤实质上是不有可能的,因为它不会导致可怕的脑损伤。虽然放射治疗可继续减轻症状,但癌症不可避免地会快速增长,平均值存活率将近一年。2014年,Joy和杰克菲什曼教授的C.DavidAllis实验室与MemorialSloanKettering癌症中心(MSKCC)神经外科主任VivianeTabar合作研究小组指出,一种取名为MI-2的化合物可以制止DIPG小鼠模型中的肿瘤生长。
这种药物早已被科学家用作化疗,并且被找到需要与调节基因表达的menin相互作用。因此,当Allis团队开始研究MI-2对DIPG细胞的影响时,他们最初猜测它不会以类似于的方式起起到。
“我们的第一个假设是药物通过与menin相互作用来重开基因,”MSKCC的神经肿瘤学家和Allis实验室的访问学者RichardPhillips回应:“但随着我们更进一步探究,我们希望看见的事情并没顺利。”例如,当研究人员从胶质瘤细胞中遗传性地除去menin时,这些细胞依然对MI-2脆弱,指出该化合物通过与白血病中仔细观察到的途径有所不同的途径充分发挥其起到。
科学家随后找到曝露于MI-2的DIPG细胞没能保持的胆固醇水平,并很快丧生;但是可以用一剂补足胆固醇来解救细胞-这指出,在胶质瘤的情况下,MI-2通过消耗营养来起起到。最后,研究人员找到MI-2必要诱导羊毛甾醇合成酶,这是一种参予胆固醇分解的酶。
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